低浓度阿托品滴眼液获批上市：从临床试验到真实世界数据，儿童近视防控的里程碑与挑战

2025年，中国国家药品监督管理局正式批准0.01%硫酸阿托品滴眼液上市，用于延缓儿童青少年近视进展。这一决定标志着低浓度阿托品从院内制剂和临床试验阶段正式迈入标准化、商品化时代，为亿万近视儿童提供了新的治疗选择。然而，获批仅仅是开始，其长期疗效、安全性及真实世界应用管理将成为未来眼科学界持续关注的焦点。 低浓度阿托品延缓近视的机制尚未完全阐明，主流观点认为其通过作用于视网膜和巩膜上的M受体，增加脉络膜厚度、改善巩膜缺氧，从而抑制眼轴过度增长。多项随机对照试验证实其有效性：ATOM2研究显示0.01%阿托品在5年间可减缓近视进展约50%，且停药后反弹效应较小。但个体差异显著，约10%-15%的儿童应答不佳。 获批后，临床应用的规范化至关重要。专家共识建议：起始年龄为6-12岁，近视等效球镜度≥-1.00D且年进展≥0.50D；用药前需全面评估眼压、调节功能、瞳孔反应及干眼情况；用药期间每3-6个月复查，监测眼轴、屈光度及不良反应。常见不良反应包括畏光、视近模糊、过敏性结膜炎，但多轻微可耐受。长期安全性数据仍在积累中，需要关注其对视网膜光感受器及全身的潜在影响。 真实世界研究将成为下一阶段重点。与严格的临床试验不同，真实世界中患者依从性、联合治疗及个体差异将检验其实际效果。已有多中心登记研究启动，预计纳入数万名儿童，随访5年以上。同时，基因组学和蛋白组学探索生物标志物，以期实现精准用药。 此外，低浓度阿托品并非近视防控的“神药”，应作为综合干预的一部分。户外活动、角膜塑形镜、多焦点软镜等仍需协同使用。政策层面，将其纳入国家近视防控体系，通过医保谈判和分级诊疗提高可及性。 获批只是起点。眼科医生和研究人员需以严谨的态度，在真实世界中验证其价值，并持续探索更优方案，守护儿童光明未来。