深度访谈 | 从ARVO 2025看近视基因治疗新曙光：前沿探索与临床转化的荆棘之路

**采访背景**：2025年视觉与眼科研究协会（ARVO）年会再度成为全球眼科学界的焦点，其中近视的分子机制与基因治疗专场引发了高度关注。与此同时，国家近视防控指南持续强调“早筛早控”，推动基础研究向临床应用的转化。本次访谈特邀知名眼科遗传学专家张明华教授，就基因治疗在近视防控中的突破、挑战与未来路径进行深度解读。 **记者**：张教授，首先恭喜您在ARVO 2025上发布了关于近视易感基因编辑的最新研究成果。能否为我们概述一下，目前基因治疗在近视防控领域已取得了哪些关键进展？ **张明华教授**：谢谢。近年来，全基因组关联研究已鉴定出数百个近视易感位点，涉及巩膜重塑、视网膜信号传导等通路。在ARVO 2025上，多个团队展示了令人振奋的成果：例如，利用腺相关病毒载体递送特定microRNA抑制剂，在动物模型中成功延缓了眼轴增长；还有研究通过CRISPR-Cas9技术靶向编辑巩膜成纤维细胞中的关键基因，初步实现了对巩膜生物力学特性的调控。这些工作标志着我们从“对症矫治”开始迈向“对因干预”的探索。 **记者**：这听起来非常前沿。然而，基因治疗往往伴随着伦理和安全性的争议。在近视防控这个领域，主要的挑战是什么？ **张明华教授**：挑战是巨大的。首先，近视是多基因复杂疾病，单一基因靶点往往效果有限，多靶点协同又大大增加了技术难度。其次，安全性是红线。眼内基因治疗必须确保对视网膜、晶状体等组织的长期无毒性。更关键的是，近视防控的主要对象是儿童和青少年，他们的眼球仍在发育，基因编辑的脱靶效应和长期影响需要极长期的评估，这给临床试验设计提出了极高要求。最后，成本与可及性也是一道坎，如何让前沿疗法不沦为少数人的“奢侈品”，是产业界和监管机构必须共同思考的问题。 **记者**：您提到监管，结合当前国家近视防控政策的深化，基因治疗这类创新手段要真正落地，需要怎样的转化路径？ **张明华教授**：这需要构建一个“从实验室到临床再到社区”的闭环生态。第一步是扎实的循证研究，我们需要更多大动物模型和真实世界数据来验证有效性和安全性。第二步是监管科学的同步跟进，比如制定针对眼科基因疗法的审评指导原则，明确终点指标。第三步，也是最易被忽视的，是筛查体系的对接。未来若基因治疗成熟，必须依赖于大规模的易感基因筛查，而这正好可以与当前社区眼健康服务下沉和AI视光筛查网络相结合。想象一下，通过视光中心或学校的AI眼底筛查，识别出高风险遗传背景的儿童，再进入精准干预通道，这才是理想的“防大于治”。  **记者**：这确实勾勒了一个诱人图景。那么，在基因治疗尚未普及的当下，我们该如何看待它与现有成熟干预手段（如OK镜、离焦镜片、低浓度阿托品）的关系？ **张明华教授**：绝不是替代关系，而是迭代与补充。未来十年，主流仍将是以光学矫正和药物干预为核心的联合疗法。但基因治疗可能会在最难治、遗传倾向最强的病例中率先突破。例如，对于父母双方均高度近视、眼轴增长无法控制的儿童，基因干预可能成为最后的防线。因此，眼视光人才的培养必须前置化，让未来的视光师和眼科医生理解分子生物学和遗传咨询，才能无缝对接新时代。 **记者**：最后，您对国内眼科期刊和学术平台在推动该领域发展中有什么期待？ **张明华教授**：我希望像《中华眼科杂志》这样的高影响力期刊能开设“近视遗传与分子干预”特色栏目，引导从基础到临床的转化研究发表，同时组织多中心合作，建立中国自己的近视基因数据库。唯有基础与临床紧密结合，学术与政策同频共振，我们才能真正抓住基因治疗带来的曙光，为孩子们的光明未来保驾护航。