近年来，眼科基因治疗在遗传性视网膜疾病领域取得了突破性进展，例如Luxturna用于治疗RPE65基因突变引起的视网膜营养不良，已成为基因治疗领域的里程碑。与此同时，近视作为一种受多基因和环境因素影响的复杂疾病，其基因治疗虽然尚处早期，但已展现出潜在应用前景。研究发现，近视的发生发展与巩膜重塑、视网膜信号传导等密切相关，通过基因编辑技术靶向相关通路，有望从根源上延缓或阻止近视进展。
在临床转化方面，基因治疗的安全性、递送效率和长期效果仍是主要挑战。腺相关病毒（AAV）载体在眼科已得到广泛应用，但其在近视治疗中的应用仍需更多动物实验和临床试验验证。此外，干细胞治疗在角膜和视网膜疾病中已有尝试，例如角膜缘干细胞移植治疗眼表疾病，但针对近视的干细胞治疗尚处于概念验证阶段，未来可能通过调控巩膜成纤维细胞或视网膜色素上皮细胞来改变眼轴增长。
对于视光行业而言，虽然基因治疗和干细胞治疗短期内难以普及，但基础研究的进展为近视防控提供了新的思路。例如，通过基因检测筛查高度近视易感人群，结合现有光学和药物干预进行个性化管理，可能是更现实的路径。同时，眼科医疗机构和视光中心应关注前沿科研动态，提升自身在精准医疗中的角色，探索与科研机构合作的可能性，为患者提供更全面的眼健康管理方案。
展望未来，随着基因编辑技术如CRISPR的成熟和递送系统的优化，基因治疗有望从罕见病扩展到常见病。近视作为全球最常见的眼病之一，其基因治疗若能实现突破，将颠覆现有防控模式。但在此之前，视光从业者需要保持理性和耐心，扎实做好现有循证干预，同时积极参与科研转化，共同推动眼科基因治疗从实验室走向临床。