临床试验中的患者参与与共享决策：一项多中心混合方法研究的洞见

## 引言 在临床试验领域，尤其是眼科视光方向的近视防控研究中，患者（及其家庭）的角色正从被动的受试者向主动的参与者转变。这一趋势与全球范围内倡导的“以患者为中心”的药物研发理念相呼应，也与国内青少年近视防控政策中强调的“家校医社联动”不谋而合。然而，如何在临床试验的设计与实施中真正落实患者参与，以及共享决策（Shared Decision Making, SDM）对试验依从性和结果的影响，仍缺乏系统的实证研究。本文基于一项正在进行的多中心混合方法研究，探讨患者参与在儿童近视防控临床试验中的现状、障碍与促进因素，并提出实践建议。 ## 背景：近视防控临床试验的特殊性 儿童青少年近视防控临床试验具有几个显著特点： - **受试者为未成年人**，其参与决策很大程度上由监护人代理，但儿童的意愿和体验同样不可忽视。 - **干预周期长**，通常持续2年以上，要求较高的依从性，如每日滴用低浓度阿托品、夜间佩戴角膜塑形镜等。 - **干预措施常为联合方案**，如药物联合光学干预，增加了理解难度和决策复杂性。 - **结局指标多样**，包括屈光度、眼轴长度、生活质量等，不同利益相关者对结局的重视程度可能不同。 这些特点使得患者（家庭）在是否参与、坚持干预以及评价效果等环节中面临更多挑战，凸显了共享决策的必要性。 ## 研究设计与初步发现 本研究采用解释性顺序混合方法设计：先开展量化的问卷调查，覆盖全国12家视光中心和眼科医院，共纳入正在参与或曾被邀请参与近视防控临床试验的家长和儿童（8岁以上）共计486对；随后对其中30个家庭进行深度访谈，以阐释量化结果。 ### 量化阶段的主要发现 1. **参与决策的实际状况**：约六成家长报告在决定是否让孩子参加临床试验时，医生主要提供了信息但未深入讨论个人偏好；仅有18%的家长表示体验到了充分的共享决策过程（使用改编的SDM-Q-9量表评估）。 2. **决策冲突与依从性**：报告高决策冲突的家长，其孩子在试验中的退出率显著高于低决策冲突组（35% vs 12%，p<0.001）。 3. **儿童的声音**：约四成儿童（10-14岁）认为自己“几乎没有”被询问过对治疗方案的看法，尽管他们对于每天滴眼药水或佩戴镜片有着强烈的感受。 4. **信息需求未满足**：家长最希望了解的信息依次为：长期安全性（92%）、对学习和生活的影响（85%）、备选方案比较（78%），但实际获得信息满足这些需求的比例仅约50%。 ### 质性阶段的核心主题 通过主题分析，提炼出三个核心主题： **主题一：“我们是被动的接受者，而非伙伴”** 许多家长表达了在试验决策中的无力感：“医生很忙，给了我们几张纸（知情同意书），让我们回去看，有问题再问。但我们其实不知道要问什么……最后就签了，因为觉得不签可能就没有别的办法控制近视了。” **主题二：“孩子是最终的执行者，却常常被忽略”** 一位12岁男孩的访谈令人印象深刻：“我讨厌滴眼药水，每次都疼，但我妈妈说要坚持。没人问我能不能换一种方法，或者少滴几次。”这反映出儿童作为直接体验者，其偏好和负担感受未能进入决策议程。 **主题三：“信任与沟通的方式比时间更重要”** 部分家长表示，尽管医生门诊时间短，但如果有结构化的信息工具（如决策辅助手册、视频）和专门的研究护士进行随访沟通，他们的困惑和焦虑会大大降低。“后来有个护士姐姐每周打电话问我女儿戴OK镜的情况，还教她怎么戴更舒服，我们就觉得没那么难了。” ## 讨论与建议 基于上述发现，我们建议在近视防控临床试验中系统性地引入共享决策，具体路径包括： 1. **开发针对性的决策辅助工具**：例如，制作图文并茂的“近视防控临床试验选择手册”，比较不同干预方案（如阿托品、OK镜、离焦镜片、联合治疗）的获益、风险、日常负担和费用，帮助家庭理清偏好。 2. **培训研究者，特别是视光师和研究护士**，提升沟通技巧，不仅传递信息，更要激发家庭表达价值观和顾虑，并给予积极回应。 3. **将儿童纳入决策对话**：根据年龄和认知能力，采用适合儿童的方式（如绘画、故事、角色扮演）了解他们对干预的感受，至少在操作层面（如滴眼药水的时间、佩戴镜片的方法）给予调整空间。 4. **利用数字化工具**：开发基于手机的决策支持应用程序，包含动画视频、常见问题解答和决策清单，让家庭在就诊前后均可获取信息，减轻门诊时间压力。 5. **将共享决策质量作为试验过程评价指标**：在中期分析和最终报告中，评估共享决策对招募效率、依从性、保留率和数据质量的影响，推动方法学改进。 ## 结语 患者参与和共享决策不仅是伦理要求，也是提升近视防控临床试验质量和转化价值的现实路径。在青少年近视防控国家战略深入推进的背景下，视光中心和眼科医院作为临床试验的主要实施场所，应积极探索以家庭为中心的决策模式，让受试者及其家庭真正成为研究的合作者，而非仅仅是被观察的对象。本研究虽为初步探索，但揭示了当前实践中的明显改进空间，期待更多多中心协作和标准化工具的落地，为儿童近视防控提供既科学又人性化的证据。