临床试验中患者为中心的结局指标：基于眼轴长度与视觉相关生活质量的双重评估

近年来，近视防控临床试验的疗效评估主要依赖眼轴长度（AL）变化，但越来越多的研究者认识到，单纯的眼轴数据无法全面反映患者实际获益。尤其在儿童青少年群体中，视觉相关生活质量（VRQoL）作为患者报告结局（PRO）的重要组成部分，正逐渐成为临床试验设计中的关键次要指标。 多中心真实世界研究显示，联合干预方案（如低浓度阿托品联合角膜塑形镜）在减缓眼轴增长的同时，对儿童日常活动、学习效率和心理状态的影响存在异质性。例如，某前瞻性队列纳入846名8-14岁近视儿童，分别接受0.01%阿托品、OK镜或联合治疗，随访24个月。结果发现，虽然联合组眼轴增长最慢（0.18±0.09 mm/年），但部分儿童因畏光、干眼或镜片不适导致户外活动时间减少，VRQoL评分（采用NEI-VFQ-25儿童版）在治疗6个月时显著低于基线（P=0.03）。这一发现提示，仅以眼轴作为主要终点的试验可能高估干预的综合价值。 为此，国际视光临床试验指南开始推荐将患者为中心的结局指标（PCOs）纳入核心指标集。2025年《眼科研究》发表的一项方法学研究，系统回顾了87项近视防控RCT，发现仅12%报告了VRQoL或症状评分，且工具异质性高。基于共识，研究者提出了"近视干预患者报告结局核心集"（MyoPRO-CS），包括视觉症状、活动限制、外观满意度、治疗负担四个维度，并建议在试验中期和长期随访中采用混合测量模式（电子日志+定期访谈）。 在中国，视光中心临床试验正加速整合PCOs。例如一项正在进行的多中心试验（ChiCTR2400081234），在评估0.01%阿托品联合多焦点软镜的疗效时，将NEI-VFQ-25儿童版和自制的治疗负担问卷作为关键次要终点，并通过移动应用每周采集症状日记。研究者期望通过这些数据建立眼轴获益与生活质量改善之间的量化关系，为个体化治疗决策提供依据。 未来，随着真实世界证据和数字健康技术的应用，PCOs将不仅作为终点，更可能成为适应性试验设计中的决策节点。例如，若中期分析显示某亚组在眼轴控制优势无差异但VRQoL显著下降，可引导方案调整或加强支持性干预。这种以患者为中心的动态试验逻辑，或将成为近视防控临床研究的新范式。  （注：图片展示儿童佩戴智能手环记录户外活动时间与填写电子生活质量问卷的场景，示意PCOs的数字化采集。）