近年来，随着近视防控上升为国家战略，相关基础研究正从传统的屈光学层面深入到细胞和分子尺度。其中，视网膜类器官技术的兴起，为解析高度近视的发病机制、筛选干预靶点提供了前所未有的窗口。
在以前，高度近视的眼球后极部病变，如黄斑劈裂、脉络膜萎缩等，常因缺乏理想的人体研究模型而进展缓慢。传统的动物模型虽能模拟部分表型，但种属差异导致许多在动物实验中有潜力的药物，在临床试验中折戟。视网膜类器官的出现，正在改变这一局面。
视网膜类器官是通过诱导多能干细胞（iPSC）在体外三维培养分化而成的、具有层状结构和多种神经细胞类型的“微型视网膜”。它不仅包含感光细胞、双极细胞、神经节细胞，甚至能形成类似外核层、内核层的层次。结合基因编辑技术，研究者可以构建携带特定近视易感基因变异的类器官，例如ZNF644、SCO2等基因的突变型，进而在体外观察这些基因变异如何影响视网膜发育与功能。
今年早些时候，在中华医学会眼科学分会全国眼视光学术会议上，一项来自国家眼科重点实验室的研究引发关注。团队利用高度近视患者来源的iPSC，构建了视网膜类器官，并通过单细胞测序发现，在机械拉伸条件下，穆勒胶质细胞和视网膜色素上皮细胞中，一部分机械敏感离子通道（如Piezo1）显著上调，并伴随下游纤维化信号通路的激活，这可能是高度近视发生黄斑劈裂的早期事件。而使用特异性阻断剂后，相关病理改变明显减轻，为干预提供了新思路。
此外，视网膜类器官技术也与当下热门的近视防控手段——低浓度阿托品、角膜塑形镜等——开始产生交叉。例如，有研究将阿托品处理后的视网膜类器官进行转录组分析，发现其不仅能调节毒蕈碱受体，还能通过非神经元胆碱能系统影响视网膜多巴胺和视黄酸合成，这或许解释了阿托品延缓眼轴增长的多元机制。
值得关注的是，当前国家推行的0—6岁儿童眼保健和早期筛查，正为视网膜类器官研究提供宝贵的临床数据。通过对早发性高度近视患儿进行基因检测和家系分析，研究者能够筛选出更多候选致病基因，并快速在类器官平台上进行功能验证。这种“临床-基因-类器官”的闭环，极大加速了从基础到转化的进程。
展望未来，随着多部门协同的数字化视力健康档案日益完善，将临床大数据与类器官多组学数据整合，再利用AI进行深度挖掘，有望构建高度近视风险预测模型，真正实现个体化防控。这一基础研究的新里程，正悄然照亮近视防控的下一个十年。