随着近视防控进入精准医疗时代，临床试验的设计与执行正面临新的挑战——如何在多样化的人群中验证干预措施的有效性与安全性。近期，多项多中心研究开始强调纳入不同年龄、种族、屈光状态及合并症的患者，以增强试验结果的外推性。
以低浓度阿托品为例，其延缓近视进展的效果在亚洲儿童中得到广泛验证，但在其他种族群体中的数据相对有限。2025年启动的一项全球多中心III期试验（NCTxxxxxxx）首次纳入高加索、非裔及拉丁裔儿童，旨在评估0.01%阿托品的跨种族疗效差异。中期分析显示，尽管整体眼轴延长减缓约30%，但不同种族间的反应存在异质性，提示可能需要基于遗传背景的个体化给药方案。
真实世界数据（RWD）的利用成为弥补传统随机对照试验（RCT）外推性不足的重要手段。国内多个视光中心通过电子健康档案系统，回顾性分析了数万例使用角膜塑形镜或离焦软镜的儿童数据，发现年龄、基线眼轴长度及户外活动时间是影响疗效的关键协变量。这些发现为设计更具包容性的前瞻性试验提供了依据。
此外，针对特殊人群（如高度近视、斜视或合并全身疾病的儿童）的临床试验仍显不足。近期一项单臂研究探索了低浓度阿托品在合并过敏性结膜炎儿童中的安全性，结果提示需关注眼部不适及干眼风险，为扩大适应症提供了初步证据。
未来，临床试验应更加重视患者多样性，结合真实世界证据与先进统计方法（如贝叶斯适应性设计），实现从“平均疗效”到“个体化获益”的转变，推动近视防控策略的精准化。