在眼科视光领域，基因治疗和干细胞疗法正从实验室走向临床，成为市场关注的焦点。2025年，全球首款针对Leber先天性黑蒙症（LCA）的基因疗法Luxturna在国内获批上市，定价约180万元/眼，标志着遗传性视网膜疾病治疗进入商业化阶段。与此同时，国内多家企业布局的AAV基因疗法管线，针对视网膜色素变性、无脉络膜症等适应症已进入II/III期临床。干细胞治疗方面，诱导多能干细胞（iPSC）来源的视网膜色素上皮细胞移植治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）的临床试验在国内多家眼科中心启动，初步数据展现出安全性。
政策端，国家药监局对细胞与基因治疗产品开辟了优先审评通道，部分地区将基因治疗纳入地方补充医保或惠民保，探索多元支付机制。以“沪惠保”为例，2025年将基因治疗药物纳入报销范围，报销比例最高达70%，显著降低患者负担。市场端，眼科基因治疗药物定价高昂，但患者群体明确、临床需求迫切，商业保险与药企合作推出分期付款、疗效保险等创新支付方案，加速市场渗透。
从产业链看，上游的病毒载体生产、基因编辑工具研发成为卡位关键，国内企业如纽福斯、信念医药等已建立GMP级AAV生产平台。中游的临床CRO服务因眼科基因治疗的特殊性（如视网膜下注射、长期随访）形成专业壁垒。下游终端，三甲医院眼科与高端民营眼科医院竞相建立基因治疗中心，视光中心则探索筛查与转诊的协作模式。
市场分析认为，眼科基因治疗与干细胞疗法将在未来五年形成百亿级市场，但需克服技术成本高、长期安全性数据不足、支付体系待完善等挑战。对于视光机构而言，提前布局遗传咨询、基因检测和术后视觉康复等服务，有望在“严肃医疗”与“消费医疗”的交汇处找到新增长点。