视网膜退行性疾病,如年龄相关性黄斑变性和视网膜色素变性,是全球不可逆致盲的主要原因。传统治疗手段仅能延缓病程,无法逆转已损伤的感光细胞。近年来,再生医学的兴起为视网膜修复带来了革命性希望。
一项由多国研究团队联合开展的临床前研究,首次采用人类诱导多能干细胞分化获得的感光前体细胞,与可注射水凝胶生物材料相结合,移植到视网膜退行性病变动物模型中。结果令人振奋:移植细胞不仅成功存活并与宿主视网膜建立突触连接,还显著改善了模型动物的视觉功能。
该研究的关键创新在于:通过优化三维培养体系,获得了高纯度的视锥和视杆前体细胞,解决了传统二维培养细胞成熟度低的问题。同时,使用温敏性水凝胶作为载体,既保护了移植细胞,又提供了有利于细胞整合的微环境。

此外,团队还利用单细胞测序技术解析了移植后细胞的动态变化,发现部分细胞进一步分化为成熟感光细胞,并表达功能性光转导蛋白。这一发现为后续人体试验奠定了坚实基础。
目前,研究团队正计划向监管机构提交新药临床试验申请,预计三年内启动首次人体研究。若成功,将有望为视网膜退行性疾病患者提供一种全新的、可能恢复视力的治疗策略,标志着视网膜再生医学从实验室向临床转化的关键一步。