近年来，眼科领域在基因治疗和干细胞再生医学方面取得了令人瞩目的进展，尤其针对遗传性视网膜疾病和年龄相关性黄斑变性等难治性眼病，一系列临床转化成果为患者带来了新希望。在COOC 2025会议期间，我们有幸邀请到国内眼科基因治疗领域的领军人物——侯教授，就当前研究热点与临床转化挑战进行深入探讨。
**记者：侯教授，感谢您接受我们的专访。近期《中华眼科杂志》等期刊集中刊载了多项多中心真实世界研究，同时国家卫健委更新的《儿童青少年近视防控适宜技术指南》也强调视光中心标准化建设。在您看来，基因治疗与干细胞再生医学如何与当前主流的近视防控体系相衔接？**
**侯教授：** 这是一个非常好的问题。当前青少年近视防控的重点在于“防”和“控”，主要手段包括离焦镜片、低浓度阿托品、角膜塑形镜以及户外活动等。而基因治疗和干细胞技术则更多聚焦于“治”，尤其是针对已经发生不可逆视网膜损伤的疾病，如视网膜色素变性、Leber先天性黑矇、Stargardt病以及干性黄斑变性。两者看似领域不同，但实际上共享着相同的目标——保护视功能。随着多中心真实世界研究的深入，我们更清楚地认识到，高度近视导致的眼底并发症，如黄斑劈裂、脉络膜新生血管等，本质上也是视网膜细胞的变性与损伤。未来，基因治疗可能通过靶向抗新生血管因子或神经营养因子，为高度近视黄斑病变提供新的干预策略。此外，干细胞来源的视网膜色素上皮细胞移植已在临床试验中显示出对干性黄斑变性的安全性，这为合并高度近视的黄斑萎缩患者埋下了希望的种子。因此，构建从近视防控到视网膜疾病治疗的全程眼健康管理体系，是必然趋势。
**记者：您提到了基因治疗的临床转化，目前国内有哪些突破性进展？与国际相比，我们的优势和挑战在哪里？**
**侯教授：** 国内基因治疗起步虽晚，但发展迅猛。近两年，我国自主研发的针对RPE65突变引起的Leber先天性黑矇的基因治疗药物已进入临床试验阶段，初步数据显示出良好的安全性和有效性。同时，针对湿性黄斑变性的抗VEGF基因治疗也取得了新进展，通过AAV载体持续表达抗VEGF蛋白，有望减少眼内反复注射的负担。与国际相比，我们的优势在于患者基数大、临床资源丰富，能够快速推进多中心研究。挑战则在于原始创新靶点较少、病毒载体规模化生产质控难度高、以及长期安全性随访体系的建立。近期《中华眼科杂志》刊载的多中心真实世界数据就强调了标准化评价体系的重要性，我们正在联合多家视光中心和眼科机构，推动基因治疗临床试验的规范化。
**记者：干细胞再生医学在视网膜疾病中的应用也备受关注，您如何看待其前景？**
**侯教授：** 干细胞治疗主要分为两类：一类是诱导多能干细胞（iPSC）来源的视网膜细胞移植，另一类是间充质干细胞的免疫调节与营养支持。目前，iPSC来源的RPE细胞移植治疗干性黄斑变性已进入临床I/II期，术后部分患者视力得到稳定甚至改善，这令人鼓舞。但面临的挑战包括移植细胞的功能整合、免疫排斥及致瘤风险。我们团队正与工程学专家合作，开发可降解支架以提升移植细胞的存活和定向分化。此外，低浓度阿托品在近视防控中的联合应用思路也给了我们启发——干细胞治疗是否可以与神经营养因子或基因编辑技术联合，以达到更好的视网膜修复效果？这是未来的探索方向。
**记者：对于视光中心和眼科医生，您认为应该如何准备以迎接这些新技术？**
**侯教授：** 首先，加强基因检测与遗传咨询能力。很多视网膜疾病是遗传性的，早期基因诊断能为基因治疗提供窗口。视光中心在基层筛查中若能识别出可疑遗传病例并及时转诊，将大大加速精准医疗的落地。其次，重视真实世界数据的收集。随着AI辅助诊断的发展，我们可以积累多模态影像数据，为干细胞和基因治疗的疗效评估提供更丰富的依据。最后，跨学科合作不可或缺——眼科学、基因学、生物工程学、视光学必须深度融合，共同制定规范化的临床路径。
**记者：最后，请您用一句话展望未来。**
**侯教授：** 未来五年，我们将见证基因治疗和干细胞再生医学从“罕见病”走向“常见病”，从“复明”走向“优视”，而视光体系将是这场变革中不可或缺的前沿哨点。